루게릭병으로도 알려진 ALS(근위축성측색경화증)의 진행을 늦추기 위한 유전자 투여 임상시험이 일본에서 처음 시도됐다. 안정성 및 유효성이 확립되면 확실한 치료법이 없는 현대 의학에 크게 기여할 것으로 보인다.

ALS는 운동신경세포가 사멸하면서 온몸이 서서히 굳고 발병 후 평균 5년 이내에 사망하는 무서운 난치병이다. 현대 의학에서도 아직 확실한 치료법이 없어 대개 시한부 판정을 받게 되는데, 일본 내 약 1만 명, 한국에도 약 2,500 명의 환자가 있는 것으로 알려져 있다.

27일 NHK에 따르면, 모리타 교수 등으로 구성된 지치의과대학 연구팀은 ‘ADAR2’라는 효소가 줄어드는 ALS환자의 특징에 착안해 ADAR2 효소를 만드는 유전자를 투여하는 임상시험을 시행했다.

지난 달, 50대 남성 환자에게 유전자 운반 역할을 할 무해 바이러스를 이용해 환자의 척수에 유전자를 투여했다.

유전자 삽입 방식으로 ALS 환자에게 투여하는 임상시험은 일본 내 최초다. 향후 발병 2년 이내 유전성이 아닌 ALS 환자 총 6명에게도 투여할 계획이다.

연구팀은 의사가 주도하는 임상시험으로서 유전자를 투여하기 전후 증상의 진행 정도를 비교해 유효성을 조사하고 안전성을 검증해 향후 치료법으로 확립할 전망이다.

모리타 교수는 “ALS에는 현재 효과 있는 치료법이 없기 때문에 조금이라도 신경 세포의 사멸을 억제할 수 있으면 보다 좋은 치료법으로 이어질 것으로 기대한다”라고 밝혔다.


(취재 기자 : 나인아 [email protected])
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