일본 후생노동성 전문가부회가 난치병 ‘루게릭병(ALS·근위축성 측삭 경화증)’ 중 일부 환자를 대상으로 만들어진 새로운 치료제의 제조 판매를 승낙했다. 루게릭병은 운동 신경세포가 서서히 죽어가는 난치병으로, 퇴행성으로 근력이 약화돼 언어 장애, 사지 위약, 체중 감소, 폐렴 등의 증세가 나타나다가 결국 호흡 기능 마비로 사망에 이르는 치명적인 질환이다. 일본 내에는 약 1만명의 환자가 있는 것으로 알려져 있다.

3일 NHK는 미국 제약회사 바이오젠이 개발한 ‘토페르센’이 승인되었다고 보도하며, 향후 일본 정부가 정식으로 승인하고 ALS의 근본적인 원인에 힘을 실어주는 국내 최초의 치료제가 될 전망이라고 분석했다.

바이오젠 일본법인에 따르면 해당 치료제는 ALS 환자의 약 2%에 해당하는 ‘SOD1’이라는 유전자에 변이가 있는 환자가 대상이다. 유전자 변이로 의해 비정상적인 단백질이 만들어지고 운동신경에까지 영향을 주는데, 치료제를 통해 비정상적인 단백질이 만들어지는 것을 막고 증상의 진행을 억제하는 효과가 기대되고 있다.

올해 5월, 바이오젠 일본법인이 승인 신청해 지난 2일에 열린 후생노동성 전문가 부회에서 제조 판매를 인정하는 것이 승낙되었다.

전문가들은 일본 내에서 ALS의 근본적인 원인에 작용하는 첫 치료제라고 해서 앞으로 후생노동성이 정식으로 승인할 전망이다.

(취재 기자: 나인아 [email protected])