타인 유래의 iPS 혈소판, 첫 번째 이식 성공, 교토 소재 벤처기업


(사진) iPS세포로 만든 혈소판 (메가카리온 제공) (산케이신문)

2일, 교토시에 위치한 재생의료 벤처기업 ‘메가카리온’은 타인 유래의 인공다능성줄기세포(iPS세포)로 혈소판을 만들어 혈액질환 환자에게 혈액 치료제로서 투여해 이식하는 세계 최초 임상시험에서 첫 번째 이식을 실시했다고 발표했다. 거부반응 등 위독한 상황 없이 성공한 것으로 알려졌다.

임상시험의 첫 대상자는 혈액 성분으로 지혈 작용을 담당하는 혈소판 수가 감소해 출혈이 잘 멎지 않는 혈소판 감소증을 앓는 환자로 메가카리온은 교토대 iPS세포연구재단이 만들어 비축하고 있는 iPS세포로 혈소판을 만들어 지난 4월에 투여해 1개월간 경과를 관찰했다. 그 결과 위독한 상태 및 부작용 없이 혈소판이 증가한 것을 확인할 수 있었다고 밝혔다.

아카마쓰 겐이치 메가카리온 사장은 2일 교토에서 기자회견을 열어 “안전하게 실시할 수 있어 매우 안심했다. 실용화를 위한 중요한 첫 걸음이다. 2025년 실용화를 목표로 하겠다”고 말했다.

지난 2019년, 메가카리온과 협력 관계인 에토 고지 교토대 교수 등의 연구팀은 혈소판 수혈불응증을 일으킨 재생불량성빈혈 환자의 혈액으로 만든 iPS세포로 혈소판을 대량 생산하여 환자에게 다시 투여하는 ‘자가이식’ 임상연구를 실시한 바 있다.

자가이식은 환자 본인의 혈소판이기 때문에 거부반응이 없고 혈소판에는 핵이 없어 암이 될 우려도 적다. 하지만, 맞춤형 방법인 탓에 iPS세포 제작 및 혈소판 생산에 시간이 소요되고 이에 따라 공정과 비용도 늘어난다. 이번 임상시험에서는 기존에 비축하고 있는 타인의 iPS세포로 혈소판을 만들어 투여하는 ‘동종이식’을 실시했다.

혈소판의 보존기간은 상온에서 4일 정도로 짧고 냉동하면 기능을 잃기 때문에 대량으로 만들어 둘 수 없다는 문제가 있었지만, 교토대학 등이 iPS세포가 혈소판으로 변화하기 직전에 ‘거핵구’ 단계에서 냉동 보존해, 필요에 따라 해동해 사용하는 혈소판의 대량 생산 기술을 개발했다. 메가칼리온은 이 기술을 이용해 비축 iPS세포로 만든 거핵구를 냉동 보관하여 환자가 정해지면 혈소판으로 변화시켜 시간과 공정, 비용을 줄일 수 있었다.

앞으로의 과제는 거핵구 1개로 증식하는 혈소판 수를 늘리는 것이다. 사람의 체내에서는 거핵구 1개로 1,000개 이상의 혈소판이 생성되지만, iPS세포 유래의 경우 생성되는 혈소판은 30개 정도다. 이 수를 늘리는 것이 비용 절감을 실현하는 데 핵심이 된다고 전했다.

지난해 4월, 의약품의료기기종합기구(PMDA)로부터 임상시험 계획 승인을 받았다. 내년 말까지 총 10명에게 이식 수술을 실시해 안전성과 유효성을 검증할 방침이다.

*출처 : 산케이신문 / https://www.sankei.com/article/20220602-2QI664EVVFNAFOBBZA2JCASQ4M/ / 2022/06/02 13:02
*본 기사 번역은 JK Daily 책임 하에 진행하였습니다


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